ABD'deki Stanford Üniversitesi'nden araştırmacılar, yeni ilaçların geliştirilmesine yardımcı olmak amacıyla 37 bin kadar yapay zeka ajanının birlikte çalışabildiği bir “sanal biyoteknoloji şirketi” geliştirdi.
Gerçek bir ilaç şirketinin farklı araştırma birimlerini taklit eden sistem, potansiyel ilaç hedeflerini araştırabiliyor, güvenlik risklerini değerlendirebiliyor ve klinik deney verilerini inceleyebiliyor.
Hakemli bilimsel dergi Science'ta yayımlanan çalışmada yapay zeka sistemi, hangi tür ilaç hedeflerinin klinik deneylerde başarı şansının daha yüksek olduğunu belirledi. Sistem ayrıca akciğer kanserine karşı bir tedavi yaklaşımı önerdi. Daha sonra büyük bir ilaç şirketinin bağımsız olarak aynı stratejiyi kullanan bir tedavi geliştirdiği görüldü.
Araştırmanın kıdemli yazarı Stanford Üniversitesi'nden James Zou, “Fikrimiz bunun sınırlarını ne kadar zorlayabileceğimizi görmekti. İlaç hedeflerini araştırmaktan klinik deneyleri tasarlamaya kadar her şeyi üstlenen bir biyoteknoloji şirketi oluşturabilir miyiz?” ifadelerini kullandı.
Yeni bir ilacın geliştirilmesi yıllar sürebiliyor ve yüz milyonlarca dolara mal olabiliyor.
Üstelik klinik deneylere ulaşan ilaç adaylarının yaklaşık yüzde 90'ı sonunda piyasaya çıkamıyor.
Bunun nedenlerinden biri, laboratuvar ortamında umut verici görünen sonuçların insanlarda aynı etkiyi göstermemesi. Bir diğer önemli sorun ise ilacın geliştirme sürecinin daha erken aşamalarında tespit edilemeyen ciddi yan etkilerin klinik deneylerde ortaya çıkması.
Araştırmacılara göre başarısız olabilecek ilaçları daha erken tespit etmeye yardımcı olabilecek veriler ise halihazırda mevcut. Ancak bu bilgiler genetikten hücre biyolojisine, klinik araştırmalardan güvenlik verilerine kadar çok sayıda farklı alana ve veri tabanına dağılmış durumda.
Stanford ekibi bu sorunu çok sayıda uzmanlaşmış yapay zeka ajanını birlikte çalıştırarak çözmeye çalıştı.
Sistemin merkezinde sanal bir “bilim direktörü” de var.
İnsan kullanıcı sisteme bir araştırma sorusu verdiğinde sanal bilim direktörü problemi daha küçük görevlere ayırıyor ve bunları uzmanlaşmış yapay zeka “bilim insanlarına” dağıtıyor.
Her ajanın kendi veri tabanları ve araştırma araçları mevcut.
Ajanlar dört ana birimde çalışıyor: Potansiyel ilaç hedeflerinin bulunması ve doğrulanması, güvenlik risklerinin değerlendirilmesi, ilacın vücuda hangi yöntemle ulaştırılacağının belirlenmesi ve mevcut klinik deneylerin incelenmesi.
Sistem ayrıca klinik araştırmalara ilişkin büyük miktarda verinin bulunduğu Open Targets veri tabanına doğrudan erişebiliyor.
Araştırmacılar sistemin yeteneklerini sınamak için ona, genetik kanıtların bir ilacın klinik deneylerde başarılı olup olmayacağını tahmin etmeye yardımcı olabileceğini gösteren mevcut bir bilimsel çalışma verdi.
Ardından yapay zekadan bu araştırmanın nasıl geliştirilebileceğini bulmasını istediler.
Sanal bilim direktörünün ilk kararı, kullandığı verilerin kalitesini artırmak oldu.
Çünkü Open Targets veri tabanındaki birçok klinik araştırmada denenen ilacın gerçekten başarılı olup olmadığı açık şekilde kaydedilmemişti.
Sistem bunun üzerine 37 bin 75 ayrı Faz II ve Faz III klinik araştırmasının sonuçlarını incelemek için her araştırmaya bir yapay zeka ajanı atadı.
Ajanlar klinik araştırma kayıtlarını, bilimsel makaleleri ve şirketlerin basın açıklamalarını tarayarak deneylerin sonuçlarını belirlemeye çalıştı.
37 binden fazla klinik araştırmanın taranması yaklaşık altı saatte tamamlandı.
Araştırmacılara göre aynı işin insanlardan oluşan bir ekip tarafından yapılması çok daha uzun sürecekti.
Sanal bilim direktörü daha sonra başka bir ajandan potansiyel ilaç hedefi olabilecek genleri araştırmasını istedi.
Ajan, insan dokularında hangi genlerin hangi hücrelerde aktif olduğunu gösteren kamuya açık bir veri tabanını taradı.
Ardından genleri değerlendirmek için iki aşamalı bir puanlama sistemi geliştirdi.
İlk ölçüt, bir genin yalnızca belirli bir hücre türünde mi yoksa vücuttaki çok sayıda farklı hücrede mi aktif olduğuydu.
İkinci ölçüt ise genin çalışma biçimiydi.
Bazı genler adeta bir açma-kapama düğmesi gibi davranırken bazıları ışığın şiddetini ayarlayan bir dimmer gibi farklı seviyelerde aktif olabiliyor.
Yapay zeka bu özellikleri daha önce güncellediği klinik araştırma sonuçlarıyla karşılaştırdığında dikkat çekici bir ilişki ortaya çıktı.
Analize göre az sayıda hücre türünde bulunan ve açma-kapama düğmesi gibi çalışan genleri hedefleyen ilaçların sonunda piyasaya ulaşma ihtimali, daha geniş çapta aktif hedeflere yönelik ilaçlara kıyasla yüzde 48 daha yüksekti.
Bu ilaçların Faz I deneylerinden Faz II'ye geçme ihtimali de yüzde 40 daha yüksek çıktı.
Aynı zamanda bu gruptaki ilaçlarda yüzde 32 daha az yan etki olayı görüldü.
Sonuçlar, ilaç geliştirmenin erken aşamalarında hedef seçiminin yalnızca tedavinin etkisini değil, güvenlik ve klinik başarı ihtimalini de öngörmeye yardımcı olabileceğine işaret ediyor.
Araştırmacılar daha sonra sistemi daha zorlu bir problemle test etti.
Yapay zekadan akciğer kanseriyle ilişkili B7-H3 adlı bir proteini değerlendirmesi istendi.
Ajanlar B7-H3 proteininin, tümör hücrelerinin yakınında sıklıkla bulunan fibroblast adı verilen bağ dokusu hücrelerinde özellikle yaygın olduğunu belirledi.
Ardından bu hücrelerin yakınlarındaki bağışıklık hücrelerinin faaliyetini baskıladığına dair kanıtlar buldu.
Bu durum bağışıklık sisteminin tümörü algılamasını ve ona karşı etkili bir yanıt geliştirmesini zorlaştırıyor olabilir.
Yapay zeka sistemi bunun üzerine B7-H3 taşıyan hücreleri bir antikorla işaretleyerek toksik bir kemoterapi ilacının doğrudan bu hücrelere taşınmasını sağlayacak bir tedavi yaklaşımı önerdi.
Başka bir ifadeyle sistem, kemoterapiyi vücutta genel olarak dağıtmak yerine B7-H3'ü taşıyan hücrelere yönlendiren bir tedavi tasarladı.
Araştırmanın en dikkat çekici sonuçlarından biri de bu önerinin zamanlaması oldu.
Sanal biyoteknoloji sistemi analizini yalnızca Ocak 2025'ten önce kamuya açık olan verileri kullanarak gerçekleştirdi.
Ancak Ağustos 2025'te büyük bir ilaç şirketinin bağımsız olarak aynı temel stratejiyi kullanan bir tedavi geliştirdiği ortaya çıktı.
B7-H3'ü hedefleyen ifinatamab deruxtecan adlı tedavi, ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nden (FDA) “çığır açan tedavi” statüsünü aldı.
Ancak bu sonuç, yapay zekanın tek başına yeni ve etkili bir kanser ilacı geliştirdiği anlamına gelmiyor. Sistem mevcut bilimsel verilerden yola çıkarak umut verici bir tedavi stratejisi belirledi; aynı stratejinin daha sonra gerçek dünyadaki ilaç geliştirme çalışmalarında da ortaya çıkması yaklaşımın potansiyeline dair doğrulama sağladı.
Araştırmacılar sistemin ilaç geliştirme sürecinin yalnızca belirli aşamalarını hızlandırabileceğini vurguluyor.
Doğru biyolojik hedefi belirlemek, yeni bir ilaç geliştirmenin başlangıç aşamalarından yalnızca biri.
Bir molekülün gerçekten işe yarayıp yaramadığının anlaşılması için laboratuvar deneyleri, hayvan çalışmaları ve farklı aşamalardaki insan klinik deneylerinin yine gerçekleştirilmesi gerekiyor.
Yapay zeka bunların yerine geçemiyor.
Ancak ilaç adaylarının yaklaşık yüzde 90'ının klinik geliştirme sürecinde başarısız olduğu düşünüldüğünde, başarısız olma ihtimali yüksek hedeflerin daha en başta elenmesi ilaç şirketlerinin yıllarca sürebilecek ve yüz milyonlarca dolara ulaşabilecek yatırımlardan kaçınmasına yardımcı olabilir.