İlaç üreticisinin miyotonik distrofi tip 1 adlı nadir bir kas erimesi hastalığına çare olması için geliştirdiği deneysel ilacı del-desiran, Faz III HARBOR klinik testlerinde ana hedefini ıskaladı. Gerçekleştirilen plasebo kontrollü çalışmalarda, ilacın hastaların klinik durumlarında istatistiksel açıdan belirgin bir fark yaratamadığı görüldü. Novartis her ne kadar ikincil parametrelerde bazı olumlu sinyaller yakalandığını savunsa da, geleceği tartışmalı hale gelen bu molekül, firmanın daha önce 12 milyar dolarlık Avidity Biosciences satın almasıyla portföyüne kattığı en pahalı ve stratejik varlıklardan biriydi.
Şirketin yaşadığı bu son sarsıntı, kardiyovasküler alandaki bir diğer büyük yatırım ürünü olan pelacarsenin başarısızlığının hemen ardından geldi. Kandaki yüksek lipoprotein(a) seviyelerini düşürmek üzere tasarlanan deneysel ilacın Faz III denemelerinde birincil amaç gerçekleşmedi. İlaç, kandaki ilgili yağ hücresinin oranını düşürme vaadini yerine getirse de, bu durum pratikte hastaların felç, kalp krizi veya kardiyovasküler ölüm risklerinde anlamlı bir azalmaya dönüşmedi.
Novartis’in araştırma geliştirme hattındaki tıkanıklık, yalnızca bu iki kronik hastalık molekülüyle de sınırlı kalmadı. Otoimmün endikasyonlar için test edilen deneysel CAR-T hücre tedavisi rap-cel programı, klinik süreçte yaşanan ölümler nedeniyle acil olarak askıya alındı. Denemeler sırasında üç hastanın hayatını kaybetmesi, kamu otoriteleri ve şirket yönetimini güvenlik incelemeleri bitene kadar tüm klinik test süreçlerini dondurmak zorunda bıraktı.
Piyasalardaki peş peşe gelen bu klinik başarısızlık raporları kurumsal fonların satış pozisyonu almasına yol açarak hisse senedi fiyatlarında salı günü itibarıyla %10'u bulan bir düşüş dalgası yarattı. Yaşanan ağır Ar-Ge kayıplarına rağmen ilaç devi, savunma pozisyonunu koruyor. Şirket yönetimi, 2025-2030 mali takvimini kapsayan uzun vadeli projeksiyonlarında, piyasaya daha önce taahhüt ettiği %5-6 aralığındaki yıllık bileşik satış büyümesi hedefine sadık kaldığını açıkladı.